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罕见病治疗药物长期处于缺药状态

2020-05-24 03:01:19 来源:奇澄网
在医疗界中,总是会出现很多的罕见病,威胁着患者的身体健康。但是在医药界中并没有原研药的罕见病治疗药物,而且治疗罕见病的门诊也很少。据相关人士了解,罕见病药物三分之一的时间都处在紧缺的状态中。  “蝴蝶结”(结节性硬化症)、“瓷娃娃”(脆骨症)、“黏宝宝”(黏多糖)、“月亮孩子”(白发病),这些疾病都有一个好听的名字,但病患却有着残忍的就医经历:买不到药。据统计,全球确定的罕见病病种已增加至5781种。但由于国内几乎没有原研罕见药,进口药物品类也不齐全,开设罕见病门诊的医院微乎其微,几乎所有罕见病种都面临缺医少药的局面。   我国各类罕见病患者估计有1680万人。按照深圳1500万常住人口推算,深圳约有近16万罕见病患者。然而,除了结节性硬化症,脆骨症、早老症、白发症等也基本上都面临着缺医少药的局面。  据医药招商网的工作人员获悉,开发和上市一个新药在欧洲的成功率为1/4317,美国1/6155。因为罕见药市场太小,即使研发顺利也未见得能从市场收回本钱,更谈不上盈利,很难收回研发与市场开发的投资。在发达国家,药企们之所以愿意进行这种亏本生产,与政府的大力扶持是分不开的。   “罕见药新药的风险成本较普通药品研发成本更高,国家或相关管理部门可以给予一定的政策扶持。在投入初期,政府可以为企业提供启动资金;在需要测试药物安全性、有效性的临床试验阶段,药监局等管理部门可以降低市场准入门槛;在产品上市后,政府应给制药企业提供一定时间的‘市场独占期\\’,激发企业的研发动力。”廖建湘说。   罕见病虽然在世界上比较稀少,但是会为患者的生命安全带来严重的威胁。医药招商人士指出,国家应该鼓励制药厂家生产这些罕见病治疗药物,让罕见病患者脱离疾病的苦海中。

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